[ Back to EurekAlert! ] Public release date: 2-Aug-2012
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Análisis de Fármacos de ELA Basados en Células Madre

Una nueva técnica utiliza células madre para analizar fármacos que podrían beneficiar a los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica o ELA, a la que con frecuencia se le refiere como "Enfermedad de Lou Gehrig".

Naohiro Egawa y colegas recolectaron células epiteliales de pacientes con ELA y las convirtieron en células madre pluripotenciales, las cuales tienen el potencial de transformarse en varios tipos de células.

El equipo luego persuadió a las células madre a volverse neuronas motoras de ELA. Examinando las recién formadas neuronas, los investigadores descubrieron que una molécula llamada TDP-43, conocida por jugar un rol en ELA familiar, había perdido su función en las neuronas.

Egawa y colegas utilizaron las neuronas para poner a prueba nuevos fármacos, y descubrieron un compuesto llamado ácido anacárdico que revirtió algunas de las características de ELA observadas en las neuronas motoras. Los resultados son un paso esperanzador hacia identificar nuevos fármacos que podrían ayudar a retrasar o revertir la devastadora pérdida de neuronas motoras.

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Artículo: "Drug Screening for ALS Using Patient-Specific Induced Pluripotent Stem Cells," por N. Egawa; S. Kitaoka; K. Tsukita; K. Takahashi; T. Yamamoto; F. Adachi; T. Kondo; K. Okita; I. Asaka; T. Aoi; A. Watanabe; Y. Yamada; A. Morizane; J. Takahashi; T. Nakahata; S. Yamanaka; H. Inoue de Kyoto University en Kyoto, Japón; N. Egawa; S. Kitaoka; K. Tsukita; H. Inoue de Japan Science and Technology Agency en Tokio, Japón; M. Naitoh; T. Kondo; T. Ayaki; H. Ito; K. Yoshikawa; S. Yamawaki; S. Suzuki; D. Watanabe; H. Hioki; T. Kaneko; R. Takahashi de Graduate School of Medicine, Kyoto University en Kyoto, Japón; K. Makioka; K. Okamoto de Gunma University Graduate School of Medicine en Maebashi, Japón; H. Takuma; A. Tamaoka de University of Tsukuba en Tsukuba, Japón; K. Hasegawa de Sagamihara Hospital en Sagamihara, Japón; T. Nonaka; M. Hasegawa de Tokyo Metropolitan Institute of Medical Science en Tokio, Japón; A. Kawata de Tokyo Metropolitan Neurological Hospital en Tokio, Japón; M. Yoshida de RIKEN Advanced Science Institute en Saitama, Japón; M.C.N. Marchetto; F.H. Gage de The Salk Institute for Biological en La Jolla, CA; S. Yamanaka de Japan Science and Technology Agency en Kawaguchi, Japón.



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