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PUBLIC RELEASE DATE: 21 Octobre 2005

'Medicamento huérfano' en Europa

La Agencia Europea de Medicamentos (EMEA) ha designado como medicamento hurfano a una de las 18 patentes del Centro de Investigacin Mdica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra. Esta aprobacin, obtenida por la empresa de biotecnologa Digna Biotech, facilita el desarrollo clnico de su pptido p144 en el tratamiento en dos indicaciones de una enfermedad de la piel: la esclerodermia localizada y la sistmica.

La misin de Digna Biotech (www.dignabiotech.com) es desarrollar en los niveles preclnico, clnico y comercial la propiedad intelectual del CIMA de la Universidad de Navarra.

La designacin del p144 supondr una serie de ventajas para el desarrollo clnico que Digna Biotech va a realizar: acceso gratuito al asesoramiento cientfico de la EMEA para el diseo de la fase clnica, reduccin de las tasas para la autorizacin comercial del producto y exclusividad de 10 aos en el mercado, una vez que el producto sea autorizado por la Agencia.

Segn explica el Dr. Pablo Ortiz, director general de Digna Biotech, esta aprobacin acelerar su desarrollo clnico y reducir nuestros costes. Es la primera vez que en Espaa la EMEA concede de forma simultnea la designacin de medicamento hurfano a un producto en dos indicaciones diferentes, lo cual avala la consistencia de los datos presentados a la Agencia y el inters de este nuevo producto para la sociedad.

Por su parte, el Dr. Juan Ruiz, director mdico de Digna Biotech, se refirie al compromiso de mejorar el tratamiento actual de la esclerodermia localizada y sistmica. Se trata de una enfermedad crnica que, aunque no tiene una incidencia muy alta en la sociedad, puede llegar a disminuir sustancialmente la calidad de vida del paciente.

La esclerodermia y el p144 en forma de crema

La esclerodermia es una enfermedad crnica que se caracteriza por fibrosis en la piel, vasos sanguneos y rganos internos como el pulmn. Se cree que el exceso de TGF Beta 1 (Factor de Crecimiento Transformante beta) puede ser uno de los factores clave a la hora de desarrollar esta patologa. Hoy no existe ningn tratamiento que cure la enfermedad, tan slo tratamientos sintomticos de dudosa eficacia.

La esclerodermia es una enfermedad rara o poco comn: se estima que podra afectar a entre 37.000 y 72.000 personas en la UE, con una prevalencia de 0,82 a 1,58 casos por cada 10.000 personas. Esta baja incidencia dificulta an ms la investigacin de nuevos tratamientos.

El p144 es un inhibidor del TGF Beta 1. Actualmente, se considera que los inhibidores del TGF Beta 1 pueden desarrollar un papel clave contra la fibrosis y, por tanto, en la mejora de la evolucin de la esclerodermia. En este sentido, Digna Biotech est desarrollando el p144 en forma de crema para el tratamiento de la lesin cutnea de la esclerodermia sistmica y localizada.

Paralelamente, Digna Biotech est investigando otras indicaciones potenciales para el p144, como la fibrosis pulmonar, las cicatrices queloideas, la fibrosis surgida a partir de la implantacin de un cuerpo extrao y la degeneracin macular de la retina.