Une équipe du CHUQ et de l’Université Laval franchit un pas de plus en vue d’un traitement contre la dystrophie musculaire de Duchenne

Québec, le 7 juin 2006. - L’équipe du docteur Jacques P. Tremblay, de l’Unité de génétique humaine du Centre hospitalier universitaire de Québec (CHUQ) et professeur à la Faculté de médecine de l’Université Laval, vient de franchir un pas important dans sa recherche d’un traitement curatif pour la dystrophie musculaire de Duchenne. Après avoir réussi la première transplantation de cellules musculaires chez de jeunes malades il y a deux ans, le professeur Tremblay annonce aujourd’hui des résultats encourageants pour huit des neuf patients sur qui l’intervention a été mise à l’épreuve.

La dystrophie musculaire de Duchenne entraîne un affaiblissement progressif et une dégénérescence musculaire. Elle est causée par une mutation dans un gène codant pour une protéine appelée dystrophine. Cette protéine est absente des fibres musculaires des personnes atteintes. La greffe de cellules musculaires saines par l’équipe de chercheurs a permis la synthèse de la protéine manquante dans une proportion appréciable des fibres musculaires des malades. Les analyses montrent qu’entre 4 et 26 % des cellules musculaires dans le centimètre cube de muscle traité du receveur produisent éventuellement la protéine provenant du donneur. Ces résultats sont publiés dans le plus récent numéro de la revue scientifique Journal of Neuropathology and Experimental Neurology. L’équipe du docteur Tremblay est la première au monde à obtenir l’expression de la dystrophine chez autant de patients et dans un aussi grand pourcentage de fibres.

La dystrophie musculaire de Duchenne est une maladie héréditaire qui frappe un garçon sur 3 500. Les premières manifestations surviennent chez les enfants de deux à cinq ans. Les personnes atteintes sont confinées à une chaise roulante dès le début de l’adolescence. La maladie s'attaque ensuite aux autres muscles, notamment les muscles respiratoires, ce qui compromet l'espérance de vie : la plupart des malades meurent entre 20 et 30 ans. Pour l'instant, il n’existe pas de traitement et il faut s'en remettre à la réadaptation et à certaines interventions chirurgicales pour augmenter la qualité de vie des malades.

Nouvel essai clinique : dix patients recherchés

En vertu de ces résultats, le professeur Tremblay vient d’obtenir l’autorisation d’effectuer un deuxième essai clinique. Le financement de ces nouveaux essais provient de la SOVAR, de la compagnie CellGène et de l’Association Française contre les Myopathies. Au cours de ce deuxième essai, environ 300 millions de cellules d’un donneur seront transplantées dans un muscle complet de l’avant-bras du patient. La force de ces patients sera mesurée avant la greffe ainsi que trois et six mois plus tard. Cette expérience permettra de déterminer si l’intervention augmente de façon significative la force du muscle greffé.

L’équipe du docteur Tremblay est à la recherche de dix patients âgés de plus de 18 ans, atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne ou de la dystrophie musculaire de Becker. Ces patients sont priés de communiquer avec leur neurologue, lequel pourra entrer en contact avec les chercheurs.

Le docteur Tremblay a obtenu le prix Sirius 2005 de la recherche pour ses travaux sur la dystrophie musculaire de Duchenne. Plus récemment, le Collège royal des médecins et chirurgiens du Canada et la Société canadienne de recherches cliniques lui ont décerné conjointement la bourse Henry-Friesen. Cette bourse est accordée à un scientifique qui s'est distingué par sa contribution en recherche biomédicale. La recherche doit se révéler inédite et originale et du plus haut calibre sur la scène internationale.

L’équipe pluridisciplinaire du CHUQ, dirigée par le docteur Jacques P. Tremblay, est composée des docteurs Daniel Skuk, Michel Sylvain, Jack Puymirat, Jean-Pierre Bouchard, Louise Deschênes, Hélène Senay, Jean-Guy Lachance, Raynald Roy et Pierre Dalens.

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