一项新的研究报告了一种仍在研发中的、用于治疗被称为tau蛋白病的神经退行性疾病的抗体疗法，它可能最终被用作筛检患者疾病进展的一种标记，并可为慢性创伤性脑病、额颞叶痴呆和阿尔茨海默氏病的治疗提供亟需的新型治疗策略。目前，这些疾病还没有获得批准的治疗方法；在这些疾病中，由于折叠错误的tau蛋白在脑中积聚成毒性“团块”而令患者出现神经损伤和认知衰退。对这类疾病的治疗方法进行临床试验的一个障碍是对患者进行筛检，看其是否在中枢神经系统中有该蛋白的积聚形式，并确定治疗药物是否能到达其预期的标靶。基于在鼠类中看好的结果，一种叫做HJ8.5的抗体如今正在研究之中，它能识别病理形式的tau蛋白。在这里，Kiran Yanamandra和同事证明，给予HJ8.5可在4名tau蛋白病患者的血清中及在小鼠模型中增加可检测到的tau浓度。Tau蛋白通常见于神经元内，但研究人员认为，在脑细胞外空间的tau蛋白积累驱动了该病的病理变化。在小鼠中，科学家将脑中的tau蛋白量与血清中的该蛋白浓度进行关联，证明在治疗后所见的tau蛋白浓度的增加反映了该蛋白在血清中的稳定性增加（该蛋白在血中的半衰期通常短暂，因此常常无法被检测到）。作者说，当抗tau蛋白抗体进入临床试验时，在不同患者群中对血浆tau蛋白进行评估将十分重要。
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Journal
Science Translational Medicine