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科学家用基因编辑技术来清除活猪体内的病毒

American Association for the Advancement of Science

科学家通过编辑猪的基因组来解除一族逆转录病毒的活性。这些结果对人类的移植医学具有重要意义。用于移植的人类器官和组织的短缺代表的是最重要的未得到满足的医疗需求之一。一个有希望的前景是在人体中使用动物器官,其中猪的器官与这类移植尤其相配。然而,猪的基因组内含有猪的内源性逆转录病毒(PERVs),当含该病毒的细胞与其它细胞共同培养时,这些病毒会被传播给其它细胞。基因编辑技术证明或能用来移除猪基因组中的病毒基因,从而为猪至人的器官移植做准备,但是,到目前为止,这些努力只是在细胞系(而非活体动物)中成功地得到证明。在这里,George Church、Dong Niu和同事在活体动物中展示了这一壮举。该研究团队首先证实,猪细胞中的PERVs在与人类细胞共同培养时可传播给后者。将感染了PERV的人类细胞与未感染的人类细胞接触时也会导致病毒的传播,这凸显了如果有一天需要将猪的器官移植到人体内时,有必要使猪体内的PERVs失活。接下来,研究人员对猪成纤维细胞基因组内存在的PERVs进行了绘测和表征,他们共发现了25种PERVs。他们用基因编辑工具CRISPR令所有25个基因组位点失活。尽管在细胞群中存在着高度修饰的细胞,但当PERV编辑效能大于90%时,这些克隆细胞都无法生长。然而,通过添加一种有着更多与DNA修复有关的因子混合物,该研究团队能令PERVs失活达100%的存活细胞生长。当他们将胚胎植入母猪体内时,他们发现,产下的小猪没有表现出有PERV的迹象,有些小猪在出生后长达4个月时仍然能够存活。

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