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La modulación de una vía hormonal mejora la función social en dos ensayos clínicos de adultos y niños con trastorno del espectro autista

American Association for the Advancement of Science

Los resultados de dos ensayos clínicos revelan que la modulación de la vía biológica de la hormona vasopresina mejoró de manera segura el funcionamiento social en 223 hombres adultos y 30 niños con trastorno del espectro autista (TEA). Los hallazgos indican que los medicamentos dirigidos a la vasopresina podrían potencialmente ayudar a abordar las deficiencias sociales y de comportamiento en diversas subpoblaciones de pacientes con esta condición. Si bien existen distintos medicamentos aprobados para tratar el TEA, estos presentan efectos secundarios negativos y no abordan los síntomas básicos, como los problemas de comunicación social y las conductas repetitivas. Sin embargo, un creciente cuerpo de investigación en ratones ha demostrado que la vasopresina, un péptido que regula el comportamiento social en los mamíferos, podría ser un objetivo prometedor para nuevas terapias. En el primer estudio, Federico Bolognani y sus colegas llevaron a cabo un ensayo clínico aleatorizado de fase 2 controlado con placebo en el que evaluaron la eficacia del balovaptán, un fármaco oral candidato que inhibe el receptor de la vasopresina, en 223 hombres adultos con TEA moderado o grave. Los investigadores dividieron a los pacientes en cuatro grupos y les administraron diariamente una de las tres dosis de balovaptán o de placebo durante 12 semanas. No observaron ninguna mejora en el criterio de valoración principal del ensayo, medido mediante la Escala de Respuesta Social o ERS (una escala que evalúa el deterioro social en individuos con TEA). Sin embargo, Bolognani et al. observaron que los dos grupos de pacientes que recibieron dosis más altas (un total de 116 participantes) mostraron mejoras en una segunda escala que mide la socialización, el comportamiento adaptativo y las habilidades de la vida diaria en comparación con la cohorte tratada con placebo (75 pacientes), hallazgos que cumplieron con el criterio de valoración secundario del estudio. Es importante destacar que el balovaptán fue además bien tolerado y no planteó problemas de seguridad, lo que indica que podría ayudar a tratar el TEA en un grupo de pacientes que ha obtenido pocos beneficios de ensayos anteriores.

Tomando un enfoque diferente, Karen Parker y sus colegas investigaron si la administración de vasopresina a niños con TEA podría contrarrestar las deficiencias sociales. Administraron por vía intranasal una elevada dosis de vasopresina o un placebo a 30 niños (25 niños y 5 niñas) de edades comprendidas entre los 6 y los 12 años, durante un período de cuatro semanas. Según los informes de los padres de los niños, los autores descubrieron que los 17 niños tratados mostraron una mejora en sus comportamientos sociales según la medición con la ERS (el objetivo principal del estudio), en comparación con los 13 individuos tratados con placebo. Además, los niños tratados mostraron mejoras en la comunicación social según la evaluación de los médicos. También pudieron interpretar mejor los estados emocionales y mentales de las otras personas y reconocer rostros en pruebas de laboratorio. El tratamiento con vasopresina también redujo otros síntomas del TEA como la ansiedad y fue bien tolerado por los sujetos.

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