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Credit: Insilico Medicine
10月2日、Insilico MedicineのPharma.AI Quarterly Launchウェビナー第3版「Towards Pharmaceutical Superintelligence（医薬品スーパーインテリジェンスに向けて）」が、大学、医療機関、国際的な製薬会社、革新的なバイオテクノロジー業界から世界中で約300名の登録者を集めて成功裏に終了しました。ウェビナーでは、Insilicoのソフトウェアチームが、ライブデモやケーススタディを提示しながら、Pharma.AIプラットフォームの最新機能を説明しました。ハイライトは以下のとおりです：
生物学探索の分野では、クラウドベースのオミクスおよびテキストデータ分析エンジンであるPandaOmicsが、データセットからランキングスコア、出力処理に至るまで全面的にアップデートされ、信頼性、商業的実現可能性、創薬可能性、メカニズムの明確性に焦点を当てた4つの新しいLLMスコアが導入され、より包括的な優先順位付けの意思決定が可能になりました。
PandaOmicsの標的探索および適応症探索における経験に基づき、Insilico Medicineは最近、プレプリントサーバーに体系的なモデル性能評価フレームワーク研究論文を提出し、機械学習による標的同定と包括的なベンチマーク評価を組み合わせたプラットフォームであるTID-Proと、標的同定ベンチマーク評価システムであるTargetBench 1.0を提案しました。この統合アプローチは、標的探索モデルを評価するための効率的な経路を提供し、AIベースのマルチオミクスおよび計算モデリング手法を通じて、創薬における重要なステップである標的探索の質と効率を最適化・改善することに貢献します。
また、抗体やペプチドを含む新規生体分子のためのGenerative Biologicsは、モデルトレーニング、フィルタリング、検証プロセスをさらに合理化し、より詳細な構造理解とより予測力の高いモデルにより、よりバランスの取れたAI設計分子を実現できるようになりました。さらに、InsilicoチームはこのプラットフォームをGLP1Rを標的とするペプチド分子の迅速設計に使用した内部テストケースを共有しました：72時間以内に、Generative Biologicsは5,000を超える新規ペプチド分子を生成しました。チームは予測親和性スコアと計算結合エネルギーに基づいて20の有望候補をスクリーニングし、14の分子が生物学的活性を示し、そのうち3つは非常に効果的な一桁ナノモル活性を示しました。
化学に関しては、Insilicoの独自技術であるChemistry42は、分子生成、自由エネルギー結合予測、ADMET特性予測、キナーゼ選択性予測、逆合成経路スクリーニングにわたる7つの独特なアプリケーションで構成されており、生成AIの柔軟性と物理ベースの手法の精度を組み合わせて、数十時間以内に2,400を超える分子候補を生成できます。さらに、分子動力学（MD）シミュレーション用のMDFlowが新しいアプリケーションとして導入され、マルチモーダル自然言語・化学言語基盤モデルであるNach01は現在AWSマーケットプレイスで利用可能です。
専門的な創薬モデルに加えて、Insilico MedicineはPharma.AI科学アシスタントモデルの拡張を続けています。その中でも、Science42: DORAは複数のAIエージェントの統合により自動文書生成を実現し、最近AIコアモデルのアップグレードを行い、推論機能の強化とリアルタイムコンテンツ検証機能を導入し、より多くのAIツールとの接続性と相互運用性を可能にしました。Insilico Medicine独自のライフモデルであるPreciousGPTシリーズは、最近、老化に関連する生物学的メカニズムを探求する2つの査読付き論文で雑誌Agingに掲載されました。
Pharma.AIの体系的な見解、つまり生成AIを活用した創薬ソリューションとより最先端の研究について理解するため、Insilico AIチームが提供する以下の回答をご参照ください。
なぜ研究者にPandaOmicsの使用を推奨するのですか？
マルチオミクスデータ、文献マイニング、疾患コンテキスト、バイオマーカーインサイトを統合し、すべて実世界および実験データセットでトレーニングされたAIモデルによってランク付けおよびスコアリングされます。初期のR&D時間を大幅に短縮し、最小限のバイオインフォマティクスサポートでも新しい仮説を迅速に生成・テストできます。
PandaOmicsにおいてAIはどのように実装されていますか？
生物医学データの量は人間だけでは処理しきれないため、AIは重要なものを迅速に優先順位付けし、科学者が最も有望な創薬標的に集中し、R&Dの推測を減らすのを支援します。
AIはPandaomicsの4つの主要領域を強化します：
- 科学文献の読解：AIが論文をスキャンして遺伝子、疾患、およびそれらの関係を抽出します。
- 標的ランキング：グラフベースのAIモデルが生物学における接続に基づいて潜在的な創薬標的をランク付けします。
- トレンド検出：AIが初期シグナルを検出します（標的-疾患ペアに対する関心の高まりや新しい試験など）。
- レポート生成：大規模言語モデルが遺伝子とその創薬可能性に関する専門家レベルの要約を作成します。
PandaOmicsの独自の利点は何ですか？
- オミクス統合の深さ：トランスクリプトミクス、プロテオミクス、エピジェネティクス、臨床試験、実世界エビデンスを組み合わせて、疾患特異的信頼スコアで標的を優先順位付けします。
- 疾患に焦点を当てた知識グラフ：遺伝子、経路、適応症をリンクする事前構築オントロジーにより、「ワンクリック」での仮説生成が可能です。
- ビブリオミクス＆特許分析：同じインターフェース内で新規性と競合状況を追跡 - IP データをこれほど深く統合している競合は少数です。
- AIの透明性：標的ランキングを推進したデータレイヤーを示す貢献ヒートマップを提供し、科学者の信頼を支援します。
- スピード：クラウド推論が数分でランク付けされた標的リストを返し、数日かかる手動バイオインフォマティクスワークフローを上回ります。
PandaOmicsの将来は？
発見プラットフォームから、化学設計ツールや患者層別化モデルと緊密に統合された完全な標的-候補システムへと進化します。より多くの実世界データにより、さらにパーソナライズされた疾患特異的なインサイトを提供し、創薬をより迅速、安価、そして正確にします。
なぜ研究者にGenerative Biologicsの使用を推奨するのですか？
単なる配列ジェネレーターではありません。マルチモデルAIパイプラインで候補を生成、スコアリング、最適化でき、独自のデータでそれらを再トレーニングすることもできます。実世界での使用向けに構築されています：高速、柔軟、カスタマイズ可能です。
Generative BiologicsにおいてAIはどのように実装されていますか？
Generative Biologicsは、各モデルが独自の機能を持つマルチモデルAIシステムを使用しています：
- 大規模言語モデル（LLM）が、数億のタンパク質の分析から得られたタンパク質言語理解を使用して配列を生成および最適化します。
- グラフニューラルネットワーク（GNN）が、タンパク質-タンパク質相互作用のモデリングなどのタスクのために3D構造関係を学習します。
- 拡散モデルがタンパク質の形状を理解し、目的の標的と相互作用できる結合足場を設計するために使用されます。
- AI予測器は複雑なモデルに基づいていますが、候補の親和性や開発可能性特性の予測など、非常に特定のタスクを解決します。
- Generative BiologicsにおいてAIはトレーニング可能であり、モデルがウェットラボデータからのフィードバックを受けて進化し、性能を向上させることができます。
Generative Biologicsの独自の利点は何ですか？
配列を生成するだけの多くのツールとは異なり、Generative Biologicsはさらに進んでいます。古典的な物理ベースとAI駆動の両方の手法を使用して、生成された分子をスコアリングおよびランク付けします。独自データでモデルを再トレーニングして、プロジェクトのためのさらに優れた予測力を得ることができます。複数の生物製剤タイプをサポートし、マルチパラメーター最適化を提供し、すべてのユースケースで構造データを必要としません。さらに、柔軟性とスケーラビリティを考慮して設計されており、さまざまな経験レベルのチームが使用できます。
Generative Biologicsの将来は？
現在、ペプチド、抗体、ナノボディをサポートしています。まもなく、バイスペシフィック抗体、抗体薬物複合体、酵素、一般的なタンパク質治療薬など、より複雑なモダリティに拡大し、創薬全体への影響を広げます。
また、最小限の入力データを必要とする基盤モデルを構築しており、ユーザーが単一の配列から最適化を開始できるようになります - 事前トレーニングは不要です。エピトープマッピング、クラスタリング、多様な候補選択の統合により、初期段階の発見がさらに加速されます。
長期的には、Generative Biologicsは潜在的に生物製剤R&Dのコアとなるアシスタントになる可能性があります - 候補を生成およびランク付けするだけでなく、ユーザーデータから継続的に学習し、ウェットラボシステムと統合し、ヒット発見から前臨床開発まで記録的な時間でチームをガイドします。
なぜ研究者にChemistry42の使用を推奨するのですか？
基本的な分子生成を超えて、デノボ設計、マルチパラメーター最適化、ADMETプロファイリング、逆合成、物理ベースのシミュレーションのための強力な生成モデルを備えた包括的なAIスイートを提供します。カスタマイズされたワークフローのために、独自データでモデルをトレーニングすることもできます。わずか18ヶ月でTNIK阻害剤を臨床段階に進めるなど、注目すべき成功を収めており、タイムラインを短縮してイノベーションを強化することを目指す製薬またはバイオテクノロジーチームに非常に適応性があります。
Chemistry42においてAIはどのように実装されていますか？
Chemistry42は、分子設計と最適化の特定の側面にそれぞれ対応する、低分子創薬に特化したマルチモデルシステムを通じてAIを実装しています。
- 生成モデルがユーザー定義の基準に基づいて新規分子を作成し、信頼性の高い実験結果のために多様なケモタイプで優れた性能を発揮するようトレーニングされています。
- 逆合成モデルは、専門家による注釈付き反応テンプレートでトレーニングされ、化学選択性、位置選択性、立体選択性を考慮した合成経路を予測し、膨大なビルディングブロックライブラリと統合されています。
- 特性プロファイリングは、AI予測器を活用してDMPKパラメーター、毒性プロファイル、効力関連特性を予測および最適化し、スタンドアロンツールとして、または生成ワークフローに統合されて利用できます。
- Golden Cubesは、自己組織化マップを利用してオフターゲットキノーム選択性を推定し、2Dおよび3D構造で機能します。
- プラットフォームはトレーニング可能で、ユーザーがin vitro活性やシミュレーションなどの独自データでモデルを微調整して、カスタマイズされた性能を実現できます。
- LLMベースのアシスタントであるChemistry42 GPTが、プラットフォーム全体でユーザーをナビゲートし、ワークフロー構成とクエリ処理を支援します。
Chemistry42の独自の利点は何ですか？
- AI優先の生成アンサンブル：Chemistry42は、強化学習と組み合わせた広範な生成AIモデルのアンサンブルを特徴とし、事前定義されたユーザー基準に基づいて設計を洗練させ、信頼性の高い実験信頼性を確保し、デノボ分子創造を可能にします。
- 物理ベースのアルゴリズムの統合：AIを物理ベースのコア手法とシームレスに組み合わせて、データ依存性や無限の化学的多様性の処理など、純粋なAIシステムの制限に対処し、優れた精度と速度を実現します。
- ユーザーデータに基づくカスタムモデルトレーニング：ユーザーが独自の所有データを使用して予測モデルをトレーニングでき、特定のプロジェクト、データセット、治療目標に適応した高度にカスタマイズされたソリューションを作成し、関連性と精度を向上させます。
- 逆合成：専門家による注釈付き反応テンプレートとAI駆動の経路プランナーを使用して、アップロードまたは生成された分子の信頼性の高い合成経路を予測します。30万の市販ビルディングブロックと医薬品化学反応の厳選されたライブラリに基づいて構築 - 化学選択性、位置選択性、立体選択性をサポート - このモジュールは完全な合成経路と報告された例を提供します。カスタムビルディングブロックコレクションを活用して合成計画を合理化します。
- 高度なフィルタリングおよびスコアリングメカニズム：望ましくない構造（PAINS や反応性基など）を除外するための460を超える医薬品化学フィルター（MCF）と、sp³複雑性に基づいて分子新規性を評価するための独自の医薬品化学進化（MCE-18）スコアを組み込んでいます。さらに、逆合成関連合成容易性（ReRSA）スコアは、市販のビルディングブロックを組み込むことで実現可能性の推定を改善し、他のツールで見られる合成経路予測における一般的な制限に対処します。
- 柔軟な展開とスケーラビリティ：SaaSソリューションとして利用可能、またはAWSやAzureなどのクラウドプラットフォームに展開可能で、外部統合（QSARモデルなど）をサポートし、よりサイロ化された競合と比較して、エンタープライズワークフローにおけるより大きなスケーラビリティと相互運用性を提供します。
- 実験検証の重視：機能はin vitro、in vivo、臨床研究を通じて徹底的に検証されており、複数のAI設計候補（試験中10件、例えばIPF向けTNIK）を従来の3-6年よりもはるかに短い30ヶ月という期間でフェーズ1を完了するなどの成功を収めています。
Chemistry42の将来は？
現在デノボ設計と最適化に焦点を当てており、PROTAC、分解剤、潜在的により大きな分子などのハイブリッドモダリティに拡大し、四半期ごとの更新 - 最近の2025年のローンチに基づいて - 最小限の入力データで迅速な最適化を可能にする基盤AIなどの強化機能を導入します。コラボレーションが増加し、農芸化学や材料科学などの分野にアプリケーションを広げます。長期的には、2028年までに、Chemistry42は医薬品R&Dにおけるコアとなるコパイロットとして機能し、ウェットラボロボティクスとシームレスに統合してクローズドループの「設計-作成-テスト-分析」サイクルを実現し、実世界および所有データから継続的に学習して臨床結果をより早期に予測し、さらに多くの候補を試験に導入 - 現在の成功を潜在的に3倍に - し、パーソナライズされた革新的な治療法の開発タイムラインとコストを大幅に削減します。
なぜ研究者にNach01の使用を推奨するのですか？
NLPと高度な2D（SMILESなど）および3Dポイントクラウド処理を組み合わせて、デノボ分子生成やADMET予測からヒット発見やリード最適化まであらゆることを処理し、さらにカスタマイズされた精度のために独自データセットで微調整できます。強化学習ワークフローにおける「オラクル」として、実験成功率を向上させ、AWSマーケットプレイス経由で簡単に展開してシームレスな統合が可能です。実証済みのNach0ファミリーに基づいて構築されており、単一タスクモデルの制限なしにR&Dを加速したい製薬またはバイオテクノロジーチームにとって多用途です。
Nach01においてAIはどのように実装されていますか？
Nach01は、エンコーダー-デコーダーフレームワークとして設計されたマルチモーダル大規模言語モデル（LLM）アーキテクチャを通じてAIを実装し、深い化学的および言語的知識を注入するために科学文献、特許、分子表現を含む膨大なデータセットで事前トレーニングされています。
- マルチモーダルエンコーダー：テキストデータ（自然言語クエリやSMILESなどの化学文字列など）を処理するためのドメイン固有エンコーダーと、空間3Dデータを処理するための分子ポイントクラウドエンコーダーを採用し、原子配列を理解し、文字列ベースの表現の制限を克服します。
- 生成および予測機能：生成技術を活用して新規分子またはテキスト出力を作成し、予測モジュールはADMETや活性などの特性を予測し、デノボ設計、ヒット発見、リード最適化などのタスクをサポートします。
- 指示およびマルチタスク微調整：モデルは、多様なタスク処理（生物医学QA、固有表現抽出など）のための指示チューニングと、ドメイン間での優れた性能を発揮するためのマルチタスク微調整により洗練され、単一またはクロスドメインアプリケーションでの柔軟性を確保します。
- ユーザー主導のカスタマイズ：独自データセットでの微調整を可能にし、特定のプロジェクトニーズに合わせてモデルを適応させ、強化学習ワークフローに「オラクル」として組み込んで設計を反復的に洗練させます。
Nach01の独自の利点は何ですか？
- 先駆的な利用可能性：私たちの知る限り、Nach01はAWSマーケットプレイス（2025年6月にローンチ）などの主要マーケットプレイスで利用可能な初のマルチモーダル生成化学基盤モデルであり、カスタムセットアップを必要とする多くの独自または学術モデルとは異なり、社内インフラストラクチャを必要とせず、展開、推論、微調整が簡単にアクセスできます。
- マルチモーダル処理：テキスト（NLP）、構造（SMILESなどの2D）、空間（3Dポイントクラウド）データを単一のエンコーダー-デコーダーLLMフレームワークでシームレスに統合し、3D原子配列を見落とすか、空間タスクに別のパイプラインを必要とする文字列ベースのモデルの制限に対処します。
- 多用途マルチタスク機能：デノボ分子生成から特性予測（ADMET、活性など）まで幅広い化学タスクを1つのモデルで処理し、単一タスクツールよりも大きな柔軟性を提供します。
- ユーザー主導の微調整：独自データセットでの微調整による簡単なカスタマイズを可能にし、特定のプロジェクト（ヒット発見やリード最適化など）向けにカスタマイズされたモデルを作成し、ユーザー固有のデータを組み込んで関連性と精度を向上させることができない硬直した適応不可能なモデルに対する優位性を提供します。
- スケーラブルな展開：AWS経由で従量課金制で利用可能で、追加のハードウェアなしでエンタープライズワークフローへのシームレスな統合をサポートし、広範なセットアップを必要とするか、本番規模での使用のための商業サポートを欠いている可能性があるオープンソースモデル（Hugging Faceなど）とは対照的です。
Nach01の将来は？
将来的には、Nach01は複数のエージェンティックワークフローに深く統合される可能性があります - 仮説生成、反復的分子改良、実験検証などの自律的なマルチステッププロセスにAIエージェントを活用 - Pharma.AI内およびカスタムパイプライン内でエンドツーエンドの創薬プロジェクトを強化し、実験成功率を潜在的に向上させ、タイムラインを数年から数ヶ月に短縮し、実世界データからの継続的な学習を通じてより多くの候補が臨床段階に到達できるようにします。
なぜ研究者にPreciousGPTの使用を推奨するのですか？
実生活でテストするにはコストがかかりすぎる仮説がある場合、例えば化学化合物の大量スクリーニングを実行する必要がある状況などです。そのような取り組みに資金とリソースを割り当てる前に、Preciousモデルの1つに、組織または細胞が実験にどのように反応するかを尋ねることができます。その答えは決して最終的な真実ではありませんが、実験の実生活での実行を計画するためのガイダンスを提供します。
PreciousGPTにおいてAIはどのように実装されていますか？
PreciousGPTはモデルのラインナップです。各イテレーションで異なるアーキテクチャを使用して、全体的なディープラーニング分野における最も先進的なソリューションから恩恵を受けることを確認します。ほとんどのPreciousモデルはトランスフォーマーベースで、現在のすべてのLLMが基づいているアーキテクチャのタイプです。しかし、チャットボットとは異なり、私たちのモデルは人間の言語で話しません。遺伝子と分子で話すため、これらの生命の要素をデジタル形式で表現する新しい方法を発明する必要もあります。
PreciousGPTの独自の利点は何ですか？
私たちのモデルは、実際の研究データを使用して実用性を念頭に開発されています。通常のLLMと比較して、公表された研究のみに偏ることなく、人間の研究者が見逃した分子メカニズムを特定できます。すべてのPreciousモデルは、他の生物AIモデルとは異なり、創薬パイプラインの特定のステップをモデル化するように設計されています。他の生物AIモデルは、エキサイティングな機能を示すかもしれませんが、直接適用できない可能性があります。
PreciousGPTの将来は？
さらに多くのバイオデータタイプを統合するか、化学などの他のドメインのAIと組み合わせることで、Preciousモデルのラインナップの開発を継続することを目指しています。最終的に、これらのモデルがライフモデル、つまり細胞レベルから生物レベルまでのあらゆる生命システムの現実的なデジタルレプリカとして使用できるポイントまで進化することを期待しています。
Insilico Medicineについて
グローバルでAI駆動の主要バイオテクノロジー企業であるInsilico Medicineは、独自のPharma.AIプラットフォームと最先端の自動化ラボラトリーを活用し、創薬を加速し、ライフサイエンス研究におけるイノベーションを推進しています。AIと自動化技術、および社内の深い創薬能力を統合することで、Insilicoは、線維症、腫瘍学、免疫学、疼痛、肥満および代謝性疾患などの未充足ニーズに対する革新的な創薬ソリューションを提供しています。さらに、InsilicoはPharma.AIのリーチを、先端材料、農業、栄養製品、獣医学など、多様な産業に拡大しています。
詳細については、www.insilico.comをご覧ください。