image: Graphic explaining peptide immunotherapy for type 1 diabetes. view more
Credit: Carla Schaffer / M.A. Ali et al., / AAAS
1型糖尿病の進行を停止させうる治療に関する画期的なプラセボ対照試験で、ある免疫治療が安全であり、代謝効果を示したことが報告された。1型糖尿病と共に生きる米国人は125万人にのぼり、この自己免疫疾患の罹患率はここ数十年間高くなってきており、毎年約40,000人が診断を受けている。患者のT細胞が膵臓内のインスリン産生β細胞を徐々に破壊しないよう止める治療法は存在しない。さらに研究者は、不注意にも疾患を増悪させる懸念があるため、免疫療法（プロインスリンペプチドの一部を真似ることによって糖尿病の破壊的な免疫反応を食い止めるようデザインした分子を使用）のような新しい臨床戦略を実施することはためらいがある。Mohammad Alhadj Aliらは、1型糖尿病と診断された後100日以内の患者27例を募集し、参加者を、6ヵ月間2週間または4週間ごとのプラセボまたは免疫療法の注射に無作為に割付けた。試験期間中およびさらに6カ月の追跡期間中、毒性の副作用やβ細胞の破壊の進行のエビデンスはみられなかった。重要なことに、プラセボ群の被験者8例すべてが12ヵ月間の試験期間にインスリンを増量する必要があったのに対し、新しい治療を受けた被験者はすべて安定状態のままであった。Aliらは、有効性を評価するためには大規模コホートを含む今後の検討が必要だと述べているが、今回認められた良好なプロファイルは、1型糖尿病治療に対して免疫療法が利用可能な選択肢となりうることを示唆している。
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Journal
Science Translational Medicine