video: This is animation explaining ultrasound method to deliver gene therapy for bone regeneration. view more
Credit: [Credit: M. Bez <i>et al., Science Translational Medicine</i> (2017)]
切望されていた骨移植の代替法が開発された。これは、治癒しない骨折に伴う長期入院、身体の障害、ヘルスシステムの相当な費用を軽減するために役立つと考えられる。米国では毎年、約100,000件の骨折が適切に治癒せずに癒着不能となっており、このような困難な傷害を治療するために世界で毎年200万件以上の骨移植が試みられている。しかし患者から新鮮な骨を採取する際は痛みを伴うことが多く、組織バンクから提供された移植片はうまく結合しないことが多い。今回、Maxim Bezらは、FDAに承認された超音波と微小気泡を組み合わせた2段階の遺伝子治療法を考案した。この方法で、8週間の治療中にブタの癒着不能骨折が完全に治癒した。Bezらはまず、骨折部位にコラーゲンでできた足場を置き、骨前駆細胞を迎えるニッチを作成した。次に、骨増殖因子の遺伝子と混合した微小気泡を注入した。超音波装置からの音波パルスが前駆細胞による増殖因子DNAの取り込みを促進し、それにより骨の増殖が刺激された。ウイルスベクターを用いて積荷を運ぶ他の遺伝子治療（ウイルスが永続的にゲノムに入り込み、後で癌を促進したり致死的な免疫反応を開始させたりする可能性があるため、危険である）と異なり、超音波と微小気泡は認識できるような炎症を引き起こさず、導入された遺伝子の発現は10日後には検出不能となった。この技術は侵襲性が非常に低いことが証明されており、安全で、ゴールドスタンダードである移植法と同等な強度で総合的な骨治癒を促進した。Bezらは、開発を進めれば、彼らのシステムを多種多様な組織工学法に利用できる可能性があると述べている。
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Journal
Science Translational Medicine