image: This image shows the preparation of LC09-PPC-CRISPR/Cas9 delivery system. view more
Credit: HKBU
香港浸會大學中醫藥研究團隊成功研發在體靶向骨肉瘤基因編輯遞送系統，有助治療骨肉瘤。他們的論文「基於適配子功能化的腫瘤細胞特異性CRISPR/Cas9遞送系統實現骨肉瘤VEGFA基因編輯」近日獲得生物材料範疇的國際權威學術雜誌《Biomaterials》刊登。
CRISPR/Cas9是一種新興的基因編輯技術，已被用於腫瘤的分子機制和治療靶點的研究，但是一直缺乏一種能夠在體靶向腫瘤的基因編輯的遞送系統，限制了該技術的臨床轉化。浸大研究團隊針對問題的癥結，努力研究以骨肉瘤治療為研究靶點，成功研發了適配子功能化的CRISPR/Cas9遞送系統。
研究團隊由浸大中醫藥學院院長呂愛平教授與研究開發部主任兼教學科研部副主任張戈教授率領。張戈教授說：「骨肉瘤是兒童及青少年最為常見的原發性惡性骨腫瘤，目前的治療方法是以手術與化療為主，但手術後五年存活率僅為5%至20%。適配子（Aptamer）是一類具有三維結構的單鏈寡核苷酸，可以與特定的細胞結合，已被廣泛應用於藥物的靶向遞送。VEGFA基因已被證實為骨肉瘤治療的潛在靶點。」
呂愛平教授說：「我們把識別腫瘤細胞的適配子作為靶向配體，與包裝了CRISPR/Cas9的聚合生物材料偶聯在一起，有利於實現腫瘤內的治療性基因編輯。」
在以小鼠模型進行的實驗中，該遞送系統可加速CRISPR/Cas9在小鼠模型骨肉瘤和肺轉移病灶的特異性聚集，促進腫瘤細胞的VEGFA基因編輯，抑制腫瘤惡化，降低肺轉移，減少腫瘤組織血管增生，抑制骨破壞，並無明顯毒性。該CRISPR/Cas9靶向遞送系統加速了基因編輯策略在腫瘤治療領域的臨床轉化應用。
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參與研究工作的還有浸大博士後研究學人梁超博士、研究助理教授李芳菲博士、博士研究生王璐瑤同學、中醫藥學院祝海龍博士研究團隊成員王超博士，以及香港中文大學中醫學院張保亭教授研究團隊的張宗康博士。
Journal
Biomaterials