一项小鼠研究提出,用一种DNA疫苗进行免疫接种可能有助于改善杜兴氏肌营养不良（DMD）的基因疗法试验。 杜兴氏肌营养不良（DMD）是一种可能致命的肌肉耗损型遗传病，它折磨着五千分之一的男孩，这种疾病源于骨骼肌和心肌的抗肌萎缩蛋白制造的缺陷。用一种腺伴随病毒（AAV）把部分抗肌萎缩蛋白基因序列输送到肌细胞中的基因疗法试验已经展现出了前景。然而，这类试验面临大量的挑战，这包括受体针对恢复的抗肌萎缩蛋白和腺伴随病毒（AAV）载体产生了一种免疫应答。为了规避这样的免疫应答，Lawrence Steinman 及其同事为一种缺乏抗肌萎缩蛋白的杜兴氏肌营养不良（DMD）小鼠模型接种了一种含有微抗肌萎缩蛋白的DNA疫苗，微肌营养不良蛋白大约只有肌营养不良蛋白尺寸的1/3，但是仍然能恢复某些肌功能。在基因疗法的一周之后，这组作者在32周的时间里每周向小鼠的股四头肌注射一次这种疫苗。基因疗法恢复了所有小鼠的抗肌萎缩蛋白的制造。与获得基因疗法但是没有进行免疫接种的小鼠相比，获得基因疗法的接受了免疫接种的小鼠的腓肌产力得到了改善。更重要的是，与仅仅获得基因疗法的小鼠相比，获得这种疫苗达32周并且获得了基因疗法的小鼠在化验分析中表现出了针对66种人类抗肌萎缩蛋白肽的抗体应答减少。免疫接种看上去也减少了基因疗法使用的AAV6载体的抗体应答。这组作者说，为了充分评估这种疫苗的有效性，当几种杜兴氏肌营养不良（DMD）症状加剧的时候，需要在60个月的时间里进行随访研究，但是这些发现提示了改善杜兴氏肌营养不良（DMD）基因疗法实验的一种可能的方法。
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