阿杜卡奴单抗的获批可能会提供一个可快速改进的概念验证

Dennis Selkoe 在这篇《视角》中写道，美国食品和药物管理局 (FDA) 最近批准的阿杜卡奴单抗（aducanumab，它具有治疗阿尔茨海默病的潜力）或能提供一个能迅速得到改进的概念验证。它还可以实现联合治疗，这在慢性病的治疗中颇为常见。他说：“在治疗中，如同在生活中，一个人在会跑之前须先会走。”最近关于阿尔茨海默病 (AD) 潜在修正制剂的试验似乎很少能达到其初级终结点。迄今为止，改变疾病的最明确证据来自次级生物标记终结点——主要是脑中淀粉样斑块在 18 个月中显著减少。这种情况发生在阿杜卡奴单抗的两项 3 期试验中，该制剂是一种于 2021 年 6 月获得 FDA 批准的淀粉样蛋白 β (Aβ) 的单克隆抗体。它引起了某种争议。Selkoe 说，应该在最近的其它 AD 免疫治疗试验的背景下审视这一争议；Selkoe重点介绍了其它 3 种抗淀粉样蛋白 β 抗体，后者在 2 或 3 期试验中显示它们可以清除脑中的淀粉样蛋白沉积物。Selkoe 说，总的来说，它们是代表 AD 领域最接近修正疾病方法的数据。虽然这些潜在的 AD 修正制剂对改善认知的益处不大，而且评估其临床意义的挑战仍然存在，但在其它慢性疾病中也遇到过这种挑战。Selkoe说：“对许多慢性疾病而言，最初的治疗化合物疗效有限，它们常常会逐渐被更有效的药物取代……用第一种（尽管效果不大）治疗来获得现实世界的经验应能激励更有效的第二代药物的开发。”他确实列举了考虑将阿杜卡奴单抗用于病人的医生会面临的挑战。他还强调了这种药物价格很高。Selkoe 写道：“在应对施用首个获批 AD 药物过程中所遭遇的这些和其它挑战需要有周密的计划和变通手段，但这正是患者和护理人员期待已久的过程。”