早期批准后确认像Aduhelm这样的药物的挑战

Holly Fernandez Lynch和Christopher T. Robertson在政策论坛中写道，药物的早期批准途径，打算在今天获取有潜能的疗法和明天的验证证据之间达成妥协，但往往造成获取伴随着持续缺乏获益证据。这个问题尤其令人担忧，因为无数疾病领域的患者都在推动早期药物批准，就好比最近对阿尔茨海默病治疗药物Aduhelm所做的那样。Lynch和Robertson写道，通过2021年对Aduhelm（aducanumab）的批准，美国食品药物管理局(FDA)表示愿意以危及FDA声誉的方式接受早期批准途径。他们说，为了改善获取和证明之间的平衡，专家必须理解为什么批准后的研究经常会失败。作者们发现了早期批准途径的两个主要挑战：(1)公司资金不足导致无法进行严格的批准后试验；(2)患者参与此类试验的动机不足。这两个挑战需要不同的政策解决方案。为此，作者提供了几个方案。他们强调，继续接受早期批准途径应基于批准后试验是否有意义、何时以及如何有意义的证据。如果证据表明验证性试验有可能取得有意义的改进，那加速批准是值得尝试挽救的重要监管途径。