7月28日，由端到端人工智能驱动的临床阶段药物研发公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布，公司首款由AI发现并设计的用于特发性肺纤维化治疗的候选药物ISM001-055，已完成在中国I期临床试验中的首次健康受试者给药。
英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰博士表示，“在中国完成首位患者给药是ISM001-055临床开发计划的一个重要里程碑，据我们所知ISM001-055是首个在中国进入临床试验阶段的、由人工智能发现和设计的药物。英矽智能已建立强大的内部临床团队以充分保障临床试验的顺利开展，我们将全速推进该项目在全球的临床开发，让更多的纤维化疾病患者尽快受益于这一创新疗法。”
特发性肺纤维化是一种导致肺功能进行性、不可逆转下降的慢性肺部疾病，在全球范围内存在大量的未被满足的医疗需求，随着病情进展和肺部纤维化的加重，患者呼吸功能不断恶化，严重者最后可致死亡。ISM001-055是一款全球首创的小分子抑制剂，具有全新靶点和全新的化学结构，由英矽智能自主研发的端到端人工智能平台Pharma.AI所发现和设计，临床前数据显示，该候选药物显著改善了肌成纤维细胞的形成，而控制肌成纤维细胞的形成有助于减缓纤维化的发展。
本次在中国开启的I期临床试验将以健康志愿者为受试对象，其主要目的是评估口服递增剂量后ISM001-055的安全性和耐受性，并对药物在体内的药代动力学展开研究。该项目于2022年5月，获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）1类新药临床试验默示许可。此前，该候选药物已完成在澳大利亚开展的微剂量组试验，并取得了理想的结果。今年2月，该候选药物在新西兰启动了I期临床试验，目前已顺利完成单次给药的爬坡试验，并取得了良好的安全性和耐受性结果，正在对多次给药展开探索。
本次研究的主要负责人、浙江萧山医院Ⅰ期药物临床试验研究室专业负责人陈建主任表示，“特发性肺纤维化(IPF)是临床上极具代表性的一种慢性肺纤维化疾病，好发于中老年群体，患者中位生存期仅为2.8年，当年临床治疗手段存在一定的局限性。ISM001-055是一款由人工智能快速发现和设计的候选药物，我们期待ISM001-055在中国国内健康人群中的安全性、耐受性和药代动力学数据获得积极结果。”
2021年2月，在人工智能靶点识别平台PandaOmics和小分子设计和生成平台Chemistry42的赋能下，英矽智能在18个月内投入260万研发费用发现了该抗纤维化临床前候选药物。除此之外，自2021年以来公司已经发现了7款临床前候选药物，包括由AI发现全新靶点、并针对该靶点设计全新化合物，以及针对已知靶点、由AI设计具有特定属性的全新分子结构。近期，英矽智能刚刚宣布了潜在用于新型冠状病毒治疗的3CL蛋白酶抑制剂临床前候选药物，以及两款在合成致死策略下的抗肿瘤疗法临床前候选化合物。
关于英矽智能
英矽智能是一家由端到端人工智能（AI）驱动的药物研发公司，通过下一代人工智能系统连接生物学、化学和临床试验分析，利用深度生成模型、强化学习、转换模型等现代机器学习技术，构建强大且高效的人工智能药物研发平台，识别全新靶点并生成具有特定属性分子结构的候选药物。英矽智能聚焦癌症、纤维化、免疫、中枢神经系统疾病、衰老相关疾病等未被满足医疗需求领域，推进并加速创新药物研发。更多信息，请访问网站: www.insilico.com。