CRISPR基因组编辑技术的10年回顾集锦

自CRISPR-Cas9作为基因组编辑技术发表以来的10年中，CRISPR工具箱及其应用深刻地改变了生物学研究，它通过在动植物和人类中的应用而取得了进展。Joy Wang和Jennifer Doudna在一篇《综述》中重点介绍了10年中所进行的CRISPR基因组编辑研究，讨论了该技术取得的重要进展、目前存在的局限性及其未来良好的应用前景。通过利用细菌免疫系统的核心组成部分，CRISPR基因组编辑工具（包括CRISPR-Cas9）的发展使研究人员能够精确地编辑和重写几乎任何生物体内的基因密码。CRISPR技术的应用不仅为罕见和难治性疾病（包括镰状细胞病）疗法的临床试验奠定了基础；它们还推动了农业进步：如开发出更有营养的经CRISPR编辑的番茄。Wang和Doudna回顾了CRISPR技术如何在过去十年中主要聚焦于构建CRISPR诱导的基因敲除平台、创建基因敲除小鼠和其它动物模型、基因筛选和多路复用基因组编辑。这些应用在不同领域带来了成功的故事。然而，挑战依然存在。旨在提高编辑准确性和精确性的努力及有针对性地提供CRISPR编辑程序的工作还在进行。此外，有关成本、监管和准入的讨论（包括该技术的伦理和社会学挑战）仍有待充分进行。作者写道：“在未来的10年中，基因组编辑研究和应用会继续加速，并会与机器学习、活细胞成像和更加快速廉价的DNA测序等技术日益交相互动。正如过去10年专注于CRISPR平台一样，未来10年对这些平台的应用将越来越多地影响现实世界。”