Weiterhin tödliche Lücken bei der Entwicklung von neuen Medikamenten für vernachlässigte Krankheiten

Diese Pressemitteilung ist verfügbar auf Englisch und Französisch.

Trotz einiger Fortschritte: Nur vier Prozent aller neuen Medikamente und Impfstoffe, die zwischen 2000 und 2011 zugelassen wurden, sind vernachlässigten Krankheiten gewidmet. Das Ergebnis einer Studie belegt: Für viele vernachlässigte Patienten bleibt ein „tödliches Ungleichgewicht" in Forschung und Entwicklung bestehen

In einer heute veröffentlichten Studie berichten die Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) und andere Wissenschaftler über einen fortbestehenden Mangel an wirklich neuen Therapeutika für vernachlässigte Krankheiten. Zwar gibt es einige Fortschritte und beschleunigte Anstrengungen bei Forschung und Entwicklung. Doch das „tödliche Ungleichgewicht" (Fatal Imbalance) zeigt den dringenden Bedarf an bahnbrechenden neuen Behandlungen für die ärmsten und am meisten vernachlässigten Patienten in der Welt. Die Studie erscheint im Open-Access Journal „The Lancet Global Health".

Ein Ergebnis der Untersuchung: Von 850 neuen Medikamenten und Impfstoffen waren nur 37 (vier Prozent) für vernachlässigte Krankheiten gedacht, die überwiegend in ärmeren Ländern auftreten. Dazu gehören Malaria, Tuberkulose, 17 vernachlässigte Tropenkrankheiten (nach einer Definition der Weltgesundheitsorganisation WHO), elf Durchfallerkrankungen und 19 weitere Armutskrankheiten (HIV/Aids ausgeschlossen). Die genannten Krankheiten stellen elf Prozent der globalen Krankheitslast dar. Diese Zahl bezieht sich auf eine Erhebung von 2010 zu den sogenannten disability-adjusted life years (DALYs). Mit DALYs wird die Beeinträchtigung eines Lebens durch Krankheit oder Behinderung dargestellt. An der nun veröffentlichten Studie waren neben DNDi auch die Hilfsorganisation Ärzte ohne Grenzen, das WHO Special Programme for Research and Training in Tropical Diseases (WHO-TDR) sowie drei Universitäten beteiligt (Universitätskrankenhaus Grenoble, Joseph Fourier Universität in Grenoble und die Universität von Oxford).

Die meisten neuen Therapeutika wurden nicht komplett neu entwickelt. Es handelt sich um bereits existierende Medikamente, deren Wirkstoffe re-formuliert oder anders genutzt werden. Von den 336 brandneuen Medikamenten (neue chemische Substanzen, NCEs), die zwischen 2000 und 2011 zugelassen wurden, sind nur vier für vernachlässigte Krankheiten gedacht: drei für Malaria und eine für Durchfallerkrankungen. Keine einzige wurde für die 17 von der WHO gelisteten vernachlässigten Tropenkrankheiten entwickelt.

„Es tut sich was bei der Entwicklung von Medikamenten und Impfstoffen für vernachlässigte Krankheiten. Aber wir müssen weiter darauf drängen, dass diese Krankheiten auf der politischen Agenda bleiben und wir müssen schneller werden, um lebensrettende Behandlungen bereit zu stellen, die dann wirklich die Dinge verändern", sagte Dr. Bernard Pécoul, Geschäftsführer von DNDi.

Ergebnisse der Studie im Einzelnen:

• Neue Medikamente für vernachlässigte Krankheiten haben einen messbaren medizinischen Nutzen: 48 Prozent aller neuen Therapeutika, die zwischen 2000 und 2011 für vernachlässigte Krankheiten entwickelt wurden, stehen auf der WHO-Liste für lebensnotwendige Medikamente (WHO Essential Medicines List - EML). Nicht einberechnet wurden Impfstoffe oder biologische Produkte. Zum Vergleich: Betrachtet man die neuen Medikamente für alle anderen Krankheiten, so stehen davon nur vier Prozent auf der WHO-Liste.
• Klinische Studien zu vernachlässigten Krankheiten fehlen: von den fast 150.000 erfassten klinischen Studien zu neuen therapeutischen Produkten (Stand Dezember 2011) befassen sich nur ein Prozent mit vernachlässigten Krankheiten.
• Die meisten neuen Wirkstoffe in der Entwicklung sind Impfstoffe: 123 neue Produkte sind derzeit in der Entwicklung für vernachlässigte Krankheiten. In mehr als der Hälfte der Fälle (68; 55 Prozent) handelt es sich um Impfstoffe oder biologische Produkte, davon 21 für Malaria. Etwas mehr als ein Viertel (34; 28 Prozent) sind für 17 vernachlässigte Krankheiten. Nur bei dreien handelt es sich um neue chemische Substanzen (für Onchozerkose oder Flussblindheit, die Chagas-Krankheit und die Schlafkrankheit).
• Die Studien zu umgewidmeten Medikamenten oder neuartigen Substanzen sind weiter fortgeschritten als die zu Impfstoffen: 56 Prozent der Wirkstoffkandidaten zu Impfstoffen oder biologischen Produkten (36/68) werden in klinischen Phase-I Studien untersucht. Bei den umgewidmeten Medikamenten stecken 85 Prozent in klinische Phase-II oder –III-Studien; bei den neuen chemischen Substanzen sind es 63 Prozent.
• Bei fast 80 Prozent der vernachlässigten Krankheiten gibt es Lücken bei Forschung und Entwicklung: Von den 49 Krankheiten, die in der Studie untersucht wurden, gibt es bei 11 (22 Prozent) keine Lücken. Bei 25 (51 Prozent) gibt es bei einiger Forschung noch Lücken, und bei 13 der Krankheiten (27 Prozent) gibt es derzeit keine Aktivitäten zu Forschung und Entwicklung.
• Vor allem öffentliche Förderung treibt die Forschung und Entwicklung an: Die klinischen Studien wurden zu 54 Prozent von der öffentlichen Hand finanziert, darunter Regierungen, Universitäten oder öffentliche Forschungsinstitute. Die Industrie (Pharma- oder Biotechnologie-Unternehmen) finanzierte 23 Prozent der Studien, 15 Prozent wurden von privaten non-for-profit Organisationen unterstützt (Produktentwicklungspartnerschaften, Wohltätigkeitsorganisationen, Stiftungen). Die verbleibenden acht Prozent wurden gemischt finanziert.
• In der Zukunft kommen zahlreiche Impfstoffe, aber nur wenige brandneue Medikamente auf den Markt: Die Studienautoren gehen von 28 neu zugelassenen Produkten für vernachlässigte Krankheiten in den nächsten sechs Jahren aus. Davon sind jedoch nur fünf neue chemische Substanzen. In den nächsten zehn Jahren könnten hingegen 15 neue Impfstoffe oder biologische Produkte zugelassen werden.
• Die Forschung und Entwicklung für vernachlässigte Krankheiten hat in den vergangenen 35 Jahren an Fahrt aufgenommen: Studien zu den Jahren 1975 bis 1999 hatten über 0,6 bis 1,3 Prozent an neuen Produkten pro Jahr zu vernachlässigten Krankheiten berichtet. In der neuen Studie sehen die Autoren eine kleine Steigerung auf 2,4 Prozent (für 2000 bis 2011) und sagen jährliche 4,7 Prozent an neuen Produkten für 2018 voraus.

"Obwohl im vergangenen Jahrzehnt Fortschritte gemacht wurden, sehen wir weiterhin tödliche Lücken für neue Medikamente für Patientengruppen, die am wenigsten in der Welt sichtbar sind", sagte Dr. Nathalie Strub-Wourgaft, Medizinische Direktorin von DNDi. „Wir brauchen mehr Wirkstoffkandidaten in der Forschungspipeline – das heißt neue oder umgewidmete Substanzen -, um grundlegende Veränderungen in der Behandlung dieser Krankheiten zu erreichen."

„Unsere Patienten warten immer noch auf wirkliche medizinische Durchbrüche", sagte Dr. Jean-Hervé Bradol von Ärzte ohne Grenzen, Ko-Autoren der Studie. „Menschen leiden immer noch und sterben an diesen Krankheiten, und Gesundheitseinrichtungen müssen in der Lage sein, allen Patienten die bestmögliche Behandlung anzubieten – unabhängig von deren Möglichkeiten, zu zahlen. Nur dann werden wir sagen, dass wir einen Fortschritt erzielt haben."

Pedrique B et al. The drug and vaccine landscape for neglected diseases (2000-11): a systematic assessment. Lancet Global Health, Early Online Publication, 24 Oct 2013. http://www.thelancet.com/journals/langlo/article/PIIS2214-109X(13)70078-0/fulltext doi:10.1016/S2214-109X(13)70078-0

Vor einem Jahrzehnt organisierte Ärzte ohne Grenzen eine große Konferenz in New York, um das Ausmaß der Krise zu Forschung und Entwicklung zu vernachlässigten Krankheiten zu untersuchen. Dabei wurde der Grundstein für das Entstehen von DNDi im Jahr 2003 gelegt. Die Studie im Jahr 2001 war zu dem Ergebnis gekommen, dass nur 1,1 Prozent der zwischen 1975 und 1999 neu zugelassenen Medikamente für vernachlässigte Krankheiten gedacht waren, darunter tropische Krankheiten, Malaria und Tuberkulose. Diese machten jedoch zwölf Prozent der globalen Krankheitslast aus. Die Studie stammte von Ärzte ohne Grenzen und einer Arbeitsgruppe, aus der DNDi hervorging.

Link zum Originalartikel: http://www.dndi.org/images/stories/pdf_scientific_pub/2002/trouiller_p_lancet.pdf

Link zur Originalstudie: http://www.dndi.org/images/stories/press_kit/rnd/pdfs/fatal_imbalance_2001.pdf

Pressekontakt: Samantha Bolton ; E-mail: samanthabolton@gmail.com / Mobil: +44 797 242 8633