罗切斯特，明尼苏达州―一项I期临床试验表明，通过采集和处理婴儿自体干细胞并在手术时直接将其注入心脏，有望对左心发育不良综合征(HLHS)进行再生治疗。该研究是美国食品药品监督管理局监测的首项同类研究。The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery（《胸心血管外科杂志》）上发表了一篇详细介绍该临床试验的论文。
该研究的重点是针对患有左心发育不良综合征（一种严重的先天性心脏病）的儿童心肌进行干细胞治疗的安全性和可行性。。该研究由Mayo Clinic和Mayo Clinic的Todd和Karen Wanek左心发育不良综合征家庭计划资助。
美国每年大约有1,000名婴儿罹患左心室发育不良综合征。这些婴儿的左心严重发育不良，需要外科手术干预以支持右心的剩余功能。左心发育不良综合征患者将分三期接受重建手术。通常在出生后的最初几天内进行Norwood手术。在出生后最初几个月内进行Glenn手术。在2至4岁时进行Fontan手术。
论文高级作者、Todd和Karen Wanek左心发育不良综合征家庭计划主任、、Tim Nelson医学博士说，由于HLHS较为罕见，没有一家医院能够以像Mayo Clinic HLHS联盟提供的范围、规模和速度治疗足够多的此类患者以推进研究，。在这一不断发展的合作中，七家医院和一个倡导组共同为美国各地的HLHS患者提供治疗。治疗团队的共同努力促进了有益于患者、家庭和研究的治疗选择和信息的共享。
这项I期临床试验研究了10名出生前诊断为左心发育不良综合征的婴儿，每名婴儿都参加了正在进行的Mayo Clinic脐带血采集研究。使用专门的采集套件在出生时采集至少35毫升脐带血，然后将这些血液送到Mayo Clinic进行处理和储存。Mayo Clinic的人类细胞治疗实验室和ReGen Theranostics Inc.制造了一种高度浓缩的专用干细胞产品，可以储存和运回医院直接解冻，并在婴儿第二次手术时注入心肌。
Nelson博士说：“现在，基础设施已经到位，可以通过这种方法为在美国出生的任何HLHS婴儿采集和处理干细胞。”
每名患者接受第一次手术，然后在第二次手术期间接受经过处理的自体干细胞。本研究首开先河，在儿童心脏手术过程中通过直接注射进行基于细胞的治疗。研究团队需要收集第一名儿童三个月的随访数据，然后再给第二名儿童注射，第三名儿童的操作方式相同。
全部10名患者成功接受了第二次手术，同时将干细胞直接注入了心脏。未发生死亡，手术后六个月内没有儿童发生任何重大的安全问题。
俄克拉荷马州OU Medicine的儿科心胸外科医生，该论文的第一作者Harold Burkhart医学博士说：“我们现在有一个利用干细胞治疗婴儿HLHS的可重复方案。我们希望，通过这项开创性的研究，干细胞治疗可加强这些婴儿的心脏，同时延迟甚至避免某些患者进行心脏移植。”
HLHS联盟正在对50名婴儿进行更大规模的IIb期研究。本研究的重点是测试干细胞改善心脏功能的能力。本研究还招募了因为在出生前未诊断出左心发育不良综合征或未采集脐带血而不接受细胞注射的对照患者。
Mayo Clinic和Nelson博士对本新闻稿中描述的脐带血处理技术存在经济利益。
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关于Todd和Karen Wanek左心发育不良综合征家庭计划
Todd和Karen Wanek左心发育不良综合征家庭计划成立于2010年，是一个由专家组成的协作网络，旨在延迟或防止先天性心脏缺陷（包括左心发育不良综合征）患者发生心力衰竭。该专家团队通过使用一系列研究和临床策略来解决这些缺陷的各方面问题，从基础科学到诊断成像，再到再生疗法等等
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Journal
Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery