ROCHESTER, Minnesota ? Um estudo clínico de fase 1 é a primeira pesquisa monitorada pela Food and Drug Administration (Agência Americana de Controle de Alimentos e Medicamentos) que demonstra o potencial da terapia regenerativa para a síndrome da hipoplasia do coração esquerdo (SHCE) por meio de coleta, processamento e introdução das próprias células tronco da criança no coração durante o momento da cirurgia. Um artigo que detalha o estudo clínico foi publicado no The Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery (Revista acadêmica de cirurgia torácica e cardiovascular).
O estudo abordou principalmente a segurança e viabilidade de tratamentos com células tronco orientados ao fortalecimento do músculo do coração de crianças com síndrome da hipoplasia do coração esquerdo, uma doença congênita grave. A pesquisa foi financiada pelo Todd and Karen Wanek Family Program for Hypoplastic Left Heart Syndrome (Programa Todd and Karen Wanek Family para Síndrome de hipoplasia do coração esquerdo), na Mayo Clinic, e pela Mayo Clinic.
A síndrome da hipoplasia do coração esquerdo afeta aproximadamente 1.000 crianças a cada ano nos Estados Unidos. Nesse bebês, o lado esquerdo do coração é gravemente subdesenvolvido, necessitando de intervenção cirúrgica para suportar o funcionamento restante no lado direito do coração. Os pacientes com a síndrome da hipoplasia do coração esquerdo passam por cirurgias reconstrutivas de três estágios. A cirurgia de Norwood normalmente é feita nos primeiros dias de vida. A cirurgia de Gleen acontece nos primeiros meses de idade. E a operação de Fontan é feita entre 2 e 4 anos de idade.
Como a SHCE é rara, nenhum hospital consegue tratar a quantidade suficiente de pacientes para avançar a pesquisa com escopo, escala e velocidade fornecidos pelo Mayo Clinic's HLHS Consortium (Consórcio da Mayo Clinic para SHCE), de acordo com Tim Nelson, médico, Ph.D, autor sênior e diretor do Todd and Karen Wanek Family Program for Hypoplastic Left Heart Syndrome (Programa Todd and Karen Wanek Family para Síndrome de hipoplasia do coração esquerdo). Nessa crescente colaboração, sete hospitais e um grupo de defesa trabalham juntos para fornecer assistência a pacientes com SHCE ao redor de todo os Estados Unidos. Os esforços combinados dos times de tratamento facilitam o compartilhamento das opções de assistência e informações que beneficiam pacientes, famílias e pesquisa.
O estudo clínico de fase 1 estudou dez bebês diagnosticados com a síndrome da hipoplasia do coração esquerdo antes do nascimento inscritos no Mayo Clinic Umbilical Cord Blood Collection Study (Estudo de coleta de sangue do cordão umbilical da Mayo Clinic) em andamento. Um mínimo de 35 mililitros de sangue do cordão foi coletado no momento do nascimento utilizando um kit especial de coleta. Esse sangue foi enviado para a Mayo Clinic para processamento e armazenamento. Os Human Cellular Therapy Laboratories (Laboratórios de terapia celular humana) da Mayo Clinic e o ReGen Theranostics Inc. produziram um produto especializado altamente concentrado de célula tronco que poderia ser armazenado e então enviado de volta para o hospital para ser diretamente descongelado e injetado no músculo do coração no momento da segunda cirurgia do bebê.
"A infraestrutura agora está pronta para coletar e processar células tronco por meio desse método para qualquer bebê com SHCE nascido nos Estados Unidos," diz o Dr. Nelson.
Cada paciente passou pela primeira cirurgia e depois recebeu suas células tronco processadas na segunda cirurgia. Esse estudo foi o primeiro a usar terapia baseada em célula por meio de injeção direta durante cirurgia de coração em crianças. O time de estudo precisou juntar dados de três meses de acompanhamento da primeira criança antes de administrar a injeção na segunda criança, e o mesmo para a terceira.
Todos os dez pacientes passaram com sucesso pela segunda cirurgia com injeção direta de células tronco no coração. Não houve mortes e nenhuma das crianças teve problemas de segurança significativas nos seis meses após a cirurgia.
"Nós agora temos um protocolo reproduzível para utilizar terapia de célula tronco em bebês com SHCE. "Nossa expectativa é que essa pesquisa pioneira contribua para o fortalecimento dos corações desses bebês por meio da terapia de célula tronco enquanto atrasa ou até mesmo previne a necessidade de transplante de coração em alguns deles", diz Harold Burkhart, médico, cirurgião cardiotorácico pediátrico na OU Medicine em Oklahoma e autor principal do artigo.
O HLSH Consortium (Consórcio SHCE) atualmente está conduzindo um estudo mais amplo em fase 2b com 50 crianças. Esse estudo está focado em testar a habilidade das células tronco de melhorar a função cardíaca. Além disso, o estudo está aceitando cadastrando pacientes controle que não receberam a célula pelo fato de a síndrome da hipoplasia do coração esquerdo não ter sido diagnosticada antes do nascimento ou porque o sangue do cordão não foi coletado.
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A Mayo Clinic e o Dr. Nelson têm interesse financeiro na tecnologia de processamento do sangue do cordão descrito nesse comunicado de imprensa.
Sobre o Todd and Karen Wanek Family Program for Hypoplastic Left Heart Syndrome (Programa Todd and Karen Wanek Family para Síndrome de Hipoplasia do Coração Esquerdo)
Fundado em 2010, o Todd and Karen Wanek Family Program for Hypoplastic Left Heart Syndrome (Programa Todd and Karen Wanek Family para Síndrome de Hipoplasia do Coração Esquerdo) é uma rede colaborativa de especialistas ligados pela visão de atrasar e prevenir a falência cardíaca em pessoas com defeitos congênitos do coração, inclusive com a síndrome da hipoplasia do coração esquerdo. O time especializado está tratando de vários aspectos desses defeitos por meio de pesquisa e estratégias clínicas, desde ciência básica até imagem diagnóstica e terapias regenerativas.
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Journal of Thoracic and Cardiovascular Surgery