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经CRISPR编辑的用于抗癌的细胞的I期临床试验显示这些细胞安全且持久

Peer-Reviewed Publication

American Association for the Advancement of Science (AAAS)

在美国首次于晚期癌症患者体内测试CRISPR基因编辑之后,研究人员报告说,这些患者没有出现不良副作用,而基因改造的T细胞在他们的体内持续存在了几个月。这项I期临床试验的结果提示,基因编辑法是安全可行的,而在此之前还一直不甚确定;这些发现代表的是朝着用基因编辑来帮助患者免疫系统攻击癌症的这一终极目标所迈出的重要一步。CRISPR-Cas9基因编辑提供了一种强大的工具,它能提高人类T细胞天然的抗癌能力。尽管经基因工程改造的T细胞疗法极大地促进了癌症治疗,但用CRISPR-Cas9编辑的T细胞一旦被重新注入人体后是否能被耐受并存活则一直不清楚。在这里,Edward A. Stadtmauer和同事聚焦于3名对标准治疗已无反应的年逾60岁的晚期癌症病人,试图对其进行这一试验。他们从这些患者的血液中除去了T淋巴细胞,并用CRISPR从这些细胞中删除了可能干扰免疫系统抗癌能力的基因。研究人员接着用一种病毒来武装这些T细胞以攻击一种通常见于癌细胞上的蛋白质—NY-ESO-1。他们将这些细胞灌注回患者体内,并对植入的细胞和其持久性进行了监测。据作者报告,没有发现毒性相关性副作用,而在输注后长达9个月的时间内仍可检测到改造的T细胞。这项工作建立在较早的由Dr. Carl June主导的开发过继性T细胞疗法的研究基础之上;Carl June也是本研究的一份子。Jennifer Hamilton和Jennifer Doudna在相关的《视角》中写道:“这些发现为细胞工程领域就安全生产和给予非免疫原性基因改编体细胞提供了指南。”他们补充说:“这项研究仍未得到解答的一大问题是,经基因编辑的改造T细胞是否对晚期癌症有效”;他们还同时指出,Stadtmauer和同事的这项研究受限于2016年可得到的编辑规程,按后者得到的基因编辑T细胞的功效可能不如当今能用的较新技术所得到的基因编辑T细胞那么有效。

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