Tras la primera prueba en EE. UU. de edición genética CRISPR en pacientes con cáncer avanzado, los investigadores anuncian que estos pacientes no experimentaron efectos secundarios negativos y que las células T modificadas persistieron en sus cuerpos durante meses. Los resultados de este ensayo clínico de fase 1 sugieren que el enfoque de edición genética era seguro y factible, algo sobre lo que hasta ahora había incertidumbre, y los hallazgos representan un importante paso hacia el objetivo final de utilizar la edición genética para ayudar al sistema inmunitario del paciente a atacar el cáncer. La edición genética CRISPR-Cas9 proporciona una potente herramienta para mejorar la capacidad natural de las células T humanas para combatir el cáncer. Si bien las terapias células T modificadas están realizando grandes avances en el tratamiento del cáncer, se desconocía si las células T editadas mediante CRISPR-Cas9 serían toleradas y sobrevivirían una vez reinfundidas en un humano. En esta ocasión, Edward A. Stadtmauer y sus colegas trataron de realizar la prueba en tres pacientes de 60 años con cánceres avanzados que no respondieron a los tratamientos estándar. Eliminaron los linfocitos T de la sangre de los pacientes y utilizaron CRISPR para eliminar genes de las células genes susceptibles de interferir con la capacidad del sistema inmunitario para combatir el cáncer. A continuación, los investigadores usaron un virus con el fin de armar las células T para atacar una proteína que se encuentra típicamente en las células cancerosas, NY-ESO-1. Infundieron nuevamente las células en los pacientes y monitorizaron el injerto celular y su persistencia. Según informan los autores, no se produjeron efectos secundarios relacionados con la toxicidad y las células T modificadas se siguieron detectando hasta 9 meses después de la infusión. El trabajo se basa en investigaciones anteriores que desarrollan terapias de células T adoptivas dirigidas por Carl June, quien también participa este estudio. En un artículo de Perspective relacionado, Jennifer Hamilton y Jennifer Doudna escriben: "estos hallazgos ofrecen al campo de la ingeniería celular una guía para la producción segura y para la administración no inmunogénica de células somáticas genéticamente modificadas". Y añaden: "La gran pregunta que queda sin respuesta en este estudio es si las células T modificadas genéticamente son efectivas contra el cáncer avanzado", al mismo tiempo que se señalan que el estudio de Stadtmauer y sus colegas estaba restringido a los protocolos de edición disponibles en 2016, por lo que es posible que las células T modificadas genéticamente sean menos efectivas de lo que lo habrían sido de haberse empleado la tecnología más moderna disponible en la actualidad.
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