image: 旷场试验、转棒试验和握力测试结果显示，ISM8969在MPTP诱导的帕金森病（PD）模型中表现出剂量依赖性的运动表现改善 view more
Credit: 英矽智能
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英矽智能已完成口服NLRP3抑制剂ISM8969的IND-enabling研究，计划于2025年第四季度提交新药临床研究申请（IND），为后续临床验证奠定基础。
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临床前研究中，ISM8969展现出针对神经退行性疾病的治疗潜力，未来将作为帕金森病（PD）治疗的创新选择进行临床评估。
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ISM8969由英矽智能Pharma.AI平台赋能，具有良好的药代/药效动力学特征，并在动物模型中展现出剂量依赖性的运动功能改善效果。
由生成式人工智能驱动的临床阶段生物医药科技公司英矽智能（Insilico Medicine）宣布，其靶向炎症和神经退行性疾病的口服NLRP3抑制剂ISM8969已完成IND-enabling研究并获得积极结果，支持后续临床验证开展。以现有数据为支撑，英矽智能计划于今年第四季度提交IND申请，旨在将该候选化合物作为帕金森病（PD）的潜力变革性疗法推进到临床试验阶段。
帕金森病在全球最常见的神经退行性疾病中排行第二，由于包括震颤、动作迟缓、疼痛和痴呆在内的运动和非运动症状，该疾病可导致很高的致残率。《英国医学杂志》（British Medical Journal）近期发表的研究表明，到2050年，全球帕金森病患者预计将达到2520万。然而，该领域现有治疗策略主要为对症治疗，通过靶向NLRP3来调节炎症反应，进而控制帕金森病这一慢性炎症相关疾病的策略有望带来范式变革。
英矽智能联合首席执行官兼首席科学官任峰博士表示，“已有积极数据进一步夯实了英矽智能对于ISM8969潜力的信心，也让我们更加坚信AI驱动药物发现在中枢神经系统疾病这一领域的可行性。在帕金森病领域，现有疗法往往具有较严重的不良反应，不能长时间用药，且无法从底层生物机制上抑制疾病进展。以AI为助力，我们希望为创新、有效解决方案的研发努力带来变革。”
在 IND-enabling 研究中，为评估 ISM8969在帕金森病小鼠模型中对运动能力的改善情况，研究人员开展了旷场试验、转棒试验和握力测试，共三项行为测试。数据显示，接受ISM8969治疗的小鼠运动能力改善呈现出高度剂量相关的趋势。在20mpk的剂量下，诱导疾病模型小鼠中观察到显著改善，相应指标接近健康对照组的表现。
英矽智能创始人、首席执行官兼首席商务官Alex Zhavoronkov博士表示，“很高兴看到ISM8969完成IND-enabling研究，这一里程碑标志着临床验证的开始。帕金森病领域的抗炎治疗策略还未完全通过临床试验验证，此次ISM8969的进展十分令人鼓舞。攻克帕金森等年龄相关疾病是延长健康寿命的有力方法，希望英矽智能可以持续开拓新领域、推动行业发展。”
ISM8969是一种口服、可穿透血脑屏障（blood-brain barrier, BBB） 的NLRP3抑制剂，由英矽智能自有Pharma.AI平台赋能，于2024年12月被提名为临床前候选化合物（PCC）。在临床前评估中，ISM8969表现出优秀的安全性、整体均衡的成药性、令人鼓舞的体外活性、以及可靠的体内药代动力学/药效动力学特性。
2016年，英矽智能全球首次在同行评审期刊上阐述了使用生成式人工智能设计新型分子的概念，为涵盖生成生物学、化学和临床医学、科学等领域的商业化Pharma.AI 平台奠定了基础。自2021年以来，英矽智能在自有人工智能平台Pharma.AI的支持下，建立了超过30条丰富的自研管线组合，并从中提名了22款研发候选化合物 / 临床前候选项目 （DC/PCC），其中10款化合物获得临床试验许可。此外，公司进度领先的两条药物管线已经完成多项人体临床试验， 并获得积极结果。
通过整合先进的AI和自动化技术，英矽智能在实际应用案例中展现出效率提升，为AI驱动的药物研发树立了标杆。与传统药物研发通常需要2.5-4年的时间周期相比，英矽智能在2021至2024年间的自研项目，从立项到提名DC的平均耗时为12-18个月之间，每个项目仅需合成和测试约60-200 个分子。
关于英矽智能
英矽智能是一家全球领先的由人工智能驱动的生物技术公司，利用其专有的 Pharma.AI 平台和尖端的自动化实验室加速药物发现，推动生命科学研究的创新。通过整合人工智能和自动化技术以及深厚的内部药物发现能力，英矽智能正在为纤维化、肿瘤学、免疫学、疼痛、肥胖和代谢紊乱等未满足的需求提供创新药物解决方案。此外，英矽智能还将Pharma.AI平台的应用范围扩展到先进材料、农业、营养产品和兽药等不同行业。
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