image: ISM8969はMPTP誘発パーキンソン病（PD）モデルにおいて、オープンフィールド、ロータロッド、握力試験での行動パフォーマンスを用量依存的に改善しました view more
Credit: Insilico Medicine
- Insilico Medicineは経口NLRP3阻害薬ISM8969のIND-enabling試験を完了し、2025年第4四半期に臨床試験開始に向けた新薬臨床試験開始届（IND）申請を予定しています。
- 前臨床試験で示されたISM8969の神経変性疾患に対する可能性に基づき、この薬剤候補はパーキンソン病（PD）治療の新たな選択肢として評価される予定です。
- Insilico MedicineのPharma.AIプラットフォームにより開発されたISM8969は、動物モデルにおいて良好なPD/PKプロファイルと運動機能における用量依存的な有効性を実証しました。
マサチューセッツ州ケンブリッジ – 2025年8月14日 – **生成的人工知能（AI）を活用する臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInsilico Medicine（「Insilico」）**は本日、炎症および神経変性疾患を標的とする経口投与可能なNLRP3阻害薬ISM8969が良好な結果でIND-enabling試験を完了したことを発表しました。Insilicoは今年第4四半期にIND申請を行い、パーキンソン病（PD）の潜在的な革新的治療法として候補化合物を臨床試験に進める予定です。
PDは世界で2番目に多い神経変性疾患であり、振戦、動作緩慢、疼痛、認知症などの運動症状および非運動症状を引き起こし、高い障害率をもたらしています。最近の_British Medical Journal_の研究によると、2050年には世界人口の約2,520万人がPDとともに生活することになると予測されています。現在のPD治療は主に対症療法であるため、慢性炎症関連疾患としてPDをコントロールするために炎症反応を調節するNLRP3を標的とする戦略は、パラダイムシフトを表す可能性があります。
「これらの肯定的なデータは、CNS疾患の新しい分野において、ISM8969の可能性とAI駆動型創薬手法の信頼性に対する私たちの信念をさらに強化します」とInsilico Medicineの共同CEOおよび最高科学責任者であるFeng Ren博士は述べています。「現在の治療法は長期使用を制限する副作用を引き起こすことが多く、疾患の根本的な進行には対処していません。私たちは、AIが新規で効果的な解決策を求める努力においてゲームチェンジャーになることを期待しています。」
IND-enabling試験では、ISM8969は運動能力を反映する3つの行動試験（オープンフィールド、ロータロッド、握力）を通じてPDモデルで評価されました。データは、ISM8969で治療されたマウスの運動能力が高度に用量依存的に改善することを実証しました。20 mpkの用量では、疾患モデルに対して有意な改善が報告され、対応する属性は健常対照群のパフォーマンスに近づきました。
「IND-enabling完了のマイルストーンに到達できたことを大変嬉しく思います。これはISM8969の臨床検証の始まりを示すものです。パーキンソン病に対する抗炎症戦略は、これまで臨床検証の全プロセスを通過したことがないため、ISM8969の進展は実に励みになります」とInsilico Medicineの創業者兼CEO兼CBOであるAlex Zhavoronkov博士は述べています。「PDを含む加齢関連疾患を標的とすることは、健康寿命を延ばすための強力なアプローチであり、Insilicoが新たな境地を開拓し、意味のある進歩を推進する道を主導できることを願っています。」
ISM8969は、血液脳関門（BBB）透過性を持つ経口NLRP3阻害薬であり、Insilico Medicineの独自のPharma.AIプラットフォームのサポートにより、2024年12月に前臨床開発候補として指名されました。包括的な前臨床試験において、ISM8969は優れた安全性プロファイル、バランスの取れた薬物性プロファイル、強力なin vitro活性、および堅牢なin vivo PK/PD特性を実証しました。
2016年、Insilicoは査読付きジャーナルで新規分子の設計に生成的AIを使用するコンセプトを初めて説明し、これが商業的に利用可能なPharma.AIプラットフォームの基盤となりました。それ以来、Insilicoは技術的ブレークスルーをPharma.AIプラットフォームに統合し続けており、現在は生物学、化学、医薬品開発、科学研究にわたる生成的AI搭載ソリューションとなっています。Pharma.AIにより、Insilicoは2021年以来、30以上の資産の包括的なポートフォリオで22の開発/前臨床候補（DC/PCC）を指名し、10分子のIND承認を取得し、最も進んだ2つのパイプラインで複数のヒト臨床試験を完了し、肯定的な結果を発表しています。
AIと自動化技術を統合することにより、Insilicoは従来の創薬手法（通常2.5〜4年を要する）と比較して大幅な効率向上を実証しています。2021年から2024年までの内部DCプログラムの最近の主要タイムラインベンチマークで発表されたように：DCまでの平均時間は12〜18か月で、プログラムあたり60〜200分子が合成・試験されています。
Insilico Medicineについて
生成的AIを活用するグローバルな臨床段階のバイオテクノロジー企業であるInsilico Medicineは、次世代AIシステムを使用して生物学、化学、医学、科学研究を結びつけています。同社は、深層生成モデル、強化学習、トランスフォーマー、その他の最新の機械学習技術を活用して、新規標的の発見と望ましい特性を持つ新規分子構造の生成を行うAIプラットフォームを開発しました。Insilico Medicineは、がん、線維症、中枢神経系疾患、感染症、自己免疫疾患、加齢関連疾患に対する革新的な薬剤を発見・開発するための画期的なソリューションを開発しています。www.insilico.com