image: ISM8969 mejoró de manera dependiente de la dosis el rendimiento conductual en las pruebas de campo abierto, rotarod y fuerza de agarre en el modelo de enfermedad de Parkinson (EP) inducido por MPTP view more
Credit: Insilico Medicine
- Transformando el Tratamiento de la Enfermedad de Parkinson, Insilico Medicine Anuncia la Finalización de Estudios Habilitantes para IND del Inhibidor Oral de NLRP3 ISM8969 Potenciado por IA
- Insilico Medicine ha completado los estudios habilitantes para IND de ISM8969, el inhibidor oral de NLRP3, y planea presentar la solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND) en el cuarto trimestre de 2025 para comenzar la validación clínica.
- Basándose en el potencial de ISM8969 contra trastornos neurodegenerativos, como se demostró en estudios preclínicos, el candidato a fármaco será evaluado como una opción novedosa para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson (EP).
- Potenciado por la plataforma Pharma.AI de Insilico Medicine, ISM8969 demostró perfiles PD/PK favorables, así como eficacia dependiente de la dosis en funciones motoras en modelos animales.
Cambridge, MA – 14 de agosto de 2025 – Insilico Medicine ("Insilico"), una compañía biotecnológica en etapa clínica impulsada por inteligencia artificial (IA) generativa, anunció hoy que ISM8969, un inhibidor de NLRP3 disponible por vía oral dirigido a la inflamación y trastornos neurodegenerativos, ha completado los estudios habilitantes para IND con resultados favorables. Insilico planea presentar la solicitud de IND en el cuarto trimestre de este año, con el objetivo de avanzar el compuesto candidato hacia ensayos clínicos como una terapia transformadora potencial para la enfermedad de Parkinson (EP).
La EP es la segunda enfermedad neurodegenerativa más común en el mundo, resultando en altas tasas de discapacidad al causar síntomas motores y no motores incluyendo temblor, movimiento lento, dolor y demencia. Según una investigación reciente del British Medical Journal, aproximadamente 25.2 millones de la población mundial vivirán con EP en 2050. Como los tratamientos actuales para la EP son principalmente sintomáticos, la estrategia de dirigirse a NLRP3 para modular la respuesta inflamatoria, con el fin de controlar la EP como una enfermedad crónica relacionada con la inflamación, podría representar un cambio de paradigma.
"Estos datos positivos fortalecen aún más nuestra creencia en el potencial de ISM8969, así como en la confiabilidad del método de descubrimiento de fármacos impulsado por IA, en el nuevo campo de las enfermedades del SNC", dice Feng Ren, PhD, Co-CEO y Director Científico de Insilico Medicine. "Los tratamientos actuales a menudo causan efectos adversos que limitan el uso a largo plazo y no abordan la progresión subyacente de la enfermedad, y esperamos que la IA pueda ser el factor determinante en la búsqueda de soluciones novedosas y efectivas."
En los estudios habilitantes para IND, ISM8969 fue evaluado en modelos de EP, a través de tres pruebas de comportamiento que reflejan habilidades motoras: campo abierto, rotarod y fuerza de agarre. Los datos demostraron una mejora altamente dependiente de la dosis de las habilidades motoras en ratones tratados con ISM8969. En la dosis de 20 mpk, se reportaron mejoras significativas contra el modelo de la enfermedad, con atributos correspondientes acercándose al rendimiento del control sano.
"Estamos entusiasmados de alcanzar el hito de completar los estudios habilitantes para IND, ya que marca el comienzo de la validación clínica para ISM8969. La estrategia antiinflamatoria contra la enfermedad de Parkinson nunca antes ha pasado todo el proceso de validación clínica, por lo que el progreso de ISM8969 es realmente alentador", dice Alex Zhavoronkov, PhD, fundador y CEO y CBO de Insilico Medicine. "Dirigirse a enfermedades relacionadas con la edad, incluida la EP, es un enfoque poderoso para extender la longevidad saludable, y esperamos que Insilico pueda liderar el camino en la apertura de nuevos horizontes e impulsar un progreso significativo."
ISM8969, un inhibidor de NLRP3 oral y penetrante de la BHE (barrera hematoencefálica), fue nominado como candidato de desarrollo preclínico en diciembre de 2024, con el apoyo de la plataforma propietaria Pharma.AI de Insilico Medicine. En pruebas preclínicas exhaustivas, ISM8969 ha demostrado un perfil de seguridad superior, perfil de drogabilidad equilibrado, potente actividad in vitro y robustas características PK/PD in vivo.
En 2016, Insilico describió por primera vez el concepto de usar IA generativa para el diseño de moléculas novedosas en una revista revisada por pares, lo que sentó las bases para la plataforma Pharma.AI disponible comercialmente. Desde entonces, Insilico continúa integrando avances técnicos en la plataforma Pharma.AI, que actualmente es una solución impulsada por IA generativa que abarca biología, química, desarrollo de medicamentos e investigación científica. Impulsada por Pharma.AI, Insilico ha nominado 22 candidatos de desarrollo/preclínicos (DC/PCC) en su cartera integral de más de 30 activos desde 2021, recibió autorización IND para 10 moléculas y completó múltiples ensayos clínicos humanos para dos de los proyectos más avanzados, con resultados positivos anunciados.
Al integrar las tecnologías de IA y automatización, Insilico ha demostrado un aumento significativo de eficiencia en comparación con los métodos tradicionales de descubrimiento de fármacos (que a menudo requieren 2.5-4 años), como se anunció en los recientes puntos de referencia clave de línea de tiempo para programas DC internos de 2021 a 2024: el tiempo promedio hasta DC es de 12-18 meses, con 60-200 moléculas sintetizadas y probadas por programa.
Acerca de Insilico Medicine
Insilico Medicine, una compañía biotecnológica global en etapa clínica impulsada por IA generativa, está conectando biología, química, medicina e investigación científica utilizando sistemas de IA de próxima generación. La compañía ha desarrollado plataformas de IA que utilizan modelos generativos profundos, aprendizaje por refuerzo, transformadores y otras técnicas modernas de aprendizaje automático para el descubrimiento de nuevos objetivos y la generación de nuevas estructuras moleculares con propiedades deseadas. Insilico Medicine está desarrollando soluciones innovadoras para descubrir y desarrollar fármacos innovadores para el cáncer, fibrosis, enfermedades del sistema nervioso central, enfermedades infecciosas, enfermedades autoinmunes y enfermedades relacionadas con el envejecimiento. www.insilico.com