El fármaco QTX153, desarrollado conjuntamente por la empresa biofarmacéutica Quimatryx y la Fundación privada sin ánimo de lucro Kærtor y evaluado en el Instituto de Investigación contra la Leucemia Josep Carreras, es un potente inhibidor de la proteína HDAC6, cuya alteración se ha asociado a los efectos clínicos del síndrome de Rett. Los resultados del último estudio en fase preclínica, presentados recientemente, demuestran que QTX153 consigue revertir en gran medida los síntomas de la enfermedad en modelos animales, con un perfil de seguridad excelente, situándolo como un gran candidato para entrar en fases clínicas próximamente.